Medicalinnova

Una nueva terapia que emplea un anticuerpo monoclonal -aducanumab- ha demostrado reducir los depósitos de beta amiloide, una proteína relacionada con esta patología, en el cerebro de pacientes con enfermedad de Alzheimer. El estudio, que merece la portada de la revista «Nature» de esta semana y que ha tenido una duración de 12 meses, presenta datos preclínicos y los resultados de una primera fase de un ensayo clínico em fase Ib. En conjunto, los datos presentados también en rueda de prensa apoyan que el anticuerpo puede convertirse en una terapia para la enfermedad de Alzheimer al reducir la cantidad de proteína beta amiloide en el cerebro y deterner el deterioro cognitivo característico de esta patología. A pesar de ello, los expertos piden cautela hasta que se demuestre en ensayos clínicos en fase III que el medicamento funciona realmente y que es seguro para todos los pacientes.

Se sabe que el acúmulo de la proteína beta amiloide en el cerebro es una característica de la enfermedad de Alzheimer y se piensa que la toxicidad relacionada con dicha proteína es una de las causas principales de la disfunción sináptica y de la neurodegeneración característica que subyace a la progresión del alzhéimer. Sin embargo, la mayoría de los intentos diseñados hacia la beta-amiloide beta habían fracasado. Hasta ahora.

El investigador de Biogen Alfred Sandrock y sus colegas explican que aducanumab es un anticuerpo monoclonal humano que se dirige selectivamente a la proteína beta amiloide. En un modelo de ratón transgénico, los investigadores han demostrado que aducanumab es capaz de atravesar la barrera hematoencefálica y así entrar en el cerebro y, en función de la dosis administrada de forma intravenosa, reducir la presencia de la beta amiloide soluble e insoluble. Además, un tratamiento de 54 semanas con el anticuerpo, como parte de un estudio de fase Ib, logró la reducción casi completa de las placas amiloides del cerebro en los 165 pacientes con enfermedad en estadio temprano de Alzheimer que participaron en el estudio.

Fuente:http://www.abc.es/salud/enfermedades/abci-terapia-detiene-deterioro-cognitivo-asociado-alzheimer-pacientes-201608311916_noticia.html

El Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) ha sido pionero a nivel mundial en la realización de un nuevo ensayo clínico para pacientes con Mucopolisacaridosis tipo IIIB, una enfermedad rara conocida como Síndrome de Sanfilippo B. Este paciente es el primero de los tres que participarán en este estudio en otros dos países.

El Síndrome de Sanfilippo B es una enfermedad rara provocada por el déficit de una enzima en el organismo. Las primeras manifestaciones se presentan en niños de 1 a 4 años, debido a la afectación del sistema nervioso y a una progresiva pérdida cognitiva en la primera y segunda década de vida. En concreto, los síntomas más característicos son los relacionados con la conducta, los trastornos de habla y el sueño, así como la crisis convulsiva. Además, con menos frecuencia, los niños pueden presentar rasgos faciales toscos y afectación en la columna vertebral y la cadera.

Con la aplicación de esta nueva terapia, que se conoce como terapia enzimática sustitutiva, y que se aplica a nivel cerebral para reemplazar la enzima deficiente, se aspira a mejorar el pronóstico de los pacientes.

Fuente: http://www.gacetamedica.com/noticias-medicina/2016-07-20/especializada/el-chus-realiza-la-primera-infusion-a-nivel-mundial-de-un-ensayo-clinico-para-el-sindrome-de-sanfilippo-b/pagina.aspx?idart=993624